Terobosan Degenerasi Makula

Isi

• Jenis-jenis AMD
• Tahapan Uji Klinis
• Perawatan yang Muncul untuk AMD Basah
• Perawatan yang Muncul untuk AMD Kering
• Sebuah Kata Dari Sangat Baik

Degenerasi makula terkait usia (AMD) adalah penyebab paling umum kebutaan di Amerika Serikat. Kondisi ini dapat hadir dalam dua bentuk, termasuk AMD basah dan AMD kering. Saat ini tidak ada obat untuk AMD, dan tidak ada pengobatan yang tersedia untuk bentuk kering penyakit (selain tindakan pencegahan).

Ilmuwan sedang bekerja keras untuk menemukan solusi baru berupa terobosan degenerasi makula, pengobatan yang muncul, dan penelitian baru yang dapat membantu penderita AMD menjaga penglihatannya selama mungkin.

Jenis-jenis AMD

AMD kering dan AMD basah memiliki karakteristik yang berbeda.

AMD kering

AMD kering adalah bentuk penyakit yang paling umum; ini melibatkan adanya endapan kuning yang sangat kecil yang disebut drusen - yang dapat dideteksi oleh dokter dengan melakukan pemeriksaan mata.

Drusen hadir sebagai bagian normal dari penuaan; tetapi di DAL, endapan ini mulai tumbuh (dalam ukuran dan / atau jumlah). Peningkatan drusen ini dapat memulai proses kerusakan makula (area oval kekuningan di dekat pusat retina).

Makula bertanggung jawab untuk penglihatan yang jelas dan langsung.) Retina adalah lapisan sel sensitif cahaya yang mendorong impuls saraf, yang dikirim ke saraf optik, kemudian berjalan ke otak, di mana citra terbentuk.

Saat AMD kering berkembang, drusen mulai tumbuh dan / atau meningkat jumlahnya dan penglihatan sentral perlahan-lahan menjadi berkurang karena kerusakan makula.

Apa yang Diharapkan Jika Anda Mengalami Degenerasi Makula Kering

AMD basah

AMD kering dapat berkembang menjadi bentuk basah penyakit. AMD basah melibatkan pembuluh darah abnormal yang mulai berkembang di bawah retina. AMD basah sering berkembang sangat cepat dan dapat menyebabkan seseorang mengalami kehilangan penglihatan akibat edema atau perdarahan pada pembuluh darah yang belum matang ini, yang mengakibatkan kerusakan makula yang cepat.

Yang Perlu Diketahui Tentang Degenerasi Makula Basah

Tahapan Uji Klinis

Untuk memahami posisi pengobatan atau obat baru yang potensial, terkait kemungkinan tersedia bagi konsumen, penting untuk memahami sedikit tentang penelitian medis.

Obat atau pengobatan baru harus berhasil melewati beberapa fase uji klinis sebelum produk dapat dipasarkan atau dijual kepada masyarakat. Ada beberapa tahapan studi kedokteran, antara lain:

• Tahap I: Pengobatan atau pengobatan eksperimental diuji pada sejumlah orang (biasanya antara 20 hingga 80 peserta studi). Fase awal ini bertujuan untuk menguji keamanan obat dan mengidentifikasi potensi efek samping.
• Tahap II: Setelah obat atau pengobatan dianggap berpotensi aman, obat tersebut memasuki pengujian fase II yang bertujuan untuk terus mengamati tingkat keamanannya. Fase ini melibatkan kelompok yang lebih besar (biasanya antara 100 hingga 300 peserta studi).
• Tahap III: Setelah obat atau pengobatan ditemukan relatif aman dan efektif, itu diuji lagi (dalam uji coba fase III) di mana para ilmuwan mengevaluasi keefektifan dan keamanan, dibandingkan dengan pengobatan standar. Fase ini melibatkan kelompok yang jauh lebih besar (sekitar 1.000 hingga 3.000) peserta studi. Setelah obat atau pengobatan melewati fase ini, obat tersebut memenuhi syarat untuk dievaluasi untuk persetujuan Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) AS.
• Tahap IV: Setelah pengobatan atau obat baru mencapai persetujuan FDA, ia diuji sekali lagi dalam uji coba fase IV yang bertujuan untuk mengevaluasi keamanan dan efektivitas jangka panjangnya - pada mereka yang menggunakan obat baru atau sedang menjalani pengobatan baru.

Apa Tujuan Uji Klinis?

Perawatan yang Muncul untuk AMD Basah

Jika Anda mengalami degenerasi makula terkait usia, Anda mungkin senang mengetahui bahwa ada beberapa obat dan terapi baru yang sangat menjanjikan di masa mendatang.

Menurut American Academy of Ophthalmology, hanya 20 tahun yang lalu, jika seseorang mengembangkan AMD basah, kehilangan penglihatan akan segera terjadi. Tetapi pada tahun 2005, pengobatan baru yang inovatif, yang disebut anti-VEGF (termasuk obat-obatan seperti Lucentis, Eylea dan Avastin ), menjadi tersedia.

Obat anti-VEGF ini bekerja untuk menghentikan pertumbuhan pembuluh darah, selanjutnya mengendalikan kebocoran dan memperlambat kerusakan makula. Menurut para ahli, pengobatan ini sangat efektif untuk menjaga penglihatan sentral bagi penderita AMD basah.

Apa itu Obat Anti-VEGF?

Akronim VEGF - singkatan dari vascular endothelial growth factor - adalah protein yang penting dalam pertumbuhan dan perkembangan pembuluh darah baru. Saat disuntikkan ke mata, obat anti-VEGF membantu menghentikan pertumbuhan pembuluh darah baru yang tidak normal ini.

Mungkin kelemahan utama dari pengobatan AMD basah saat ini adalah kenyataan bahwa suntikan (diberikan langsung ke bagian belakang mata) obat anti-VEGF harus diberikan setiap empat sampai enam minggu.

Saat ini, ada harapan untuk jenis perawatan anti-VEGF baru yang tidak perlu diberikan sesering rejimen empat hingga enam minggu saat ini. Beberapa ahli mengatakan bahwa beberapa pengobatan yang sedang dikembangkan saat ini, bahkan mungkin dapat menyembuhkan penyakit.

Bagaimana Degenerasi Makula Terkait Usia Diobati

Terapi Gen Retinal

Salah satu pengobatan baru yang menjanjikan, untuk AMD basah, melibatkan terapi gen retinal, sebagai alternatif suntikan mata bulanan. Tujuan terapi gen adalah menggunakan tubuh untuk membuat anti-VEGF-nya sendiri dengan memasukkan virus yang tidak berbahaya (disebut virus terkait adeno / AAV) yang membawa gen anti-VEGF ke dalam DNA seseorang.

Lebih khusus lagi, terapi gen RGX-314 hanya membutuhkan satu suntikan, tetapi harus dilakukan melalui prosedur pembedahan. Perawatan ini saat ini sedang bersiap untuk memasuki uji klinis penelitian fase II.

Studi tentang RGX-314

Sekarang terapi gen retinal telah disetujui oleh FDA untuk kondisi mata retina lainnya (selain AMD), jenis pengobatan ini terlihat sangat menjanjikan untuk orang dengan AMD. RGX-314 berpotensi bekerja untuk memblokir VEGF selama bertahun-tahun setelah diadministrasikan; Hal ini, pada gilirannya, akan membantu menghambat perkembangan gejala AMD basah, yaitu pembuluh darah yang belum matang yang mengeluarkan darah ke retina.

Dalam uji klinis fase I / II yang melibatkan 42 orang, 9 dari 12 peserta penelitian melakukannya tidak memerlukan suntikan anti-VEGF lebih lanjut selama enam bulan setelah satu suntikan RGX-314. Selain itu, tidak ada efek samping yang diamati selama penelitian.

ADVM-022

Jenis terapi gen lain yang berpotensi efektif dapat diberikan dalam pengaturan rawat jalan (seperti ruang praktik dokter). Terapi ini disebut ADVM-022 dan juga sedang memasuki uji klinis fase II. Diperkirakan bahwa kedua terapi ini (ADVM-022 serta RGX-314) dapat tersedia untuk orang dengan AMD basah dalam waktu tiga tahun (sekitar 2023).

Sistem Pengiriman Pelabuhan

Port Delivery System (PDS), adalah alat yang sangat kecil (lebih kecil dari sebutir beras) yang dapat menyimpan obat anti-VEGF. PDS ditanamkan ke dalam mata selama prosedur pembedahan; ini berfungsi untuk memberikan obat anti-VEFG yang terus menerus dilepaskan ke mata.

Sistem Pengiriman Pelabuhan dapat memungkinkan orang dengan AMD basah untuk menghindari suntikan mata sama sekali. Prosedur ini memungkinkan orang dengan AMD basah bertahan hingga dua tahun tanpa memerlukan perawatan.

Mengisi ulang obat dapat dilakukan melalui kunjungan ke kantor dokter. Namun, prosedur untuk mengisi ulang obat tersebut sedikit lebih rumit daripada suntikan anti-VEGF yang saat ini menjadi pengobatan standar untuk AMD basah.

Perawatan inovatif ini sekarang dalam uji klinis fase tiga dan mungkin dapat tersedia untuk digunakan konsumen dalam tiga tahun ke depan (sekitar tahun 2023).

Studi Sistem Pengiriman Pelabuhan Lucentis (Ranibizumab)

Uji klinis terkontrol acak fase II 2019 (dianggap sebagai label emas studi medis), yang diterbitkan oleh American Academy of Ophthalmology mengevaluasi keamanan dan efektivitas Port Delivery System dengan obat anti-VEGF Lucentis (ranibizumab) untuk pengobatan AMD basah. </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> </s> orang </s>

Studi ini menemukan bahwa PDS dapat ditoleransi dengan baik dan pada orang dengan AMD terkait usia, PDS menghasilkan respons yang sebanding dengan suntikan perawatan anti-VEGF (ranibizumab) intravitreal (di dalam mata) bulanan.

"PDS ditemukan dapat ditoleransi dengan baik dengan potensi untuk mengurangi beban pengobatan [beban kerja perawatan kesehatan yang disebabkan oleh kondisi kronis] pada nAMD [AMD terkait usia] sambil mempertahankan penglihatan," tulis penulis penelitian. studi pengobatan PDS ranibizumab telah (pada 2020) berkembang ke uji coba tahap III.

Obat tetes mata

Tetes mata anti-VEGF untuk AMD basah adalah modalitas pengobatan baru untuk AMD yang masih dalam tahap awal uji klinis - tetapi belum digunakan pada manusia. Perawatan tersebut telah diujicobakan pada hewan.

Setelah obat tetes mata dianggap cukup aman untuk digunakan manusia, uji klinis akan dimulai.Mungkin diperlukan waktu lebih dari 10 tahun (sekitar tahun 2030) agar obat tetes mata anti-VEGF untuk AMD basah tersedia untuk digunakan konsumen.

Tablet Lisan

Pil anti-VEGF, untuk diminum (melalui mulut) mungkin tersedia untuk umum dalam lima tahun ke depan (sekitar 2025). Bentuk pil obat akan memungkinkan orang dengan AMD basah untuk menghilangkan atau mengurangi frekuensi suntikan anti-VEGF.

Sekarang dalam tahap II uji coba penelitian klinis, pengembang pengobatan oral untuk AMD basah mencoba untuk mengatasi bug tersebut. Obat tersebut memiliki banyak efek samping sekarang, seperti mual, kram kaki dan perubahan hati.

Setelah obat dianggap aman, dan efek samping berbahaya dapat dihilangkan, obat tersebut dapat dipertimbangkan untuk dikonsumsi konsumen.

Suntikan Anti-VEGF yang Lebih Tahan Lama

Beberapa obat anti-VEGF baru yang bertujuan untuk mengurangi frekuensi suntikan sedang dikembangkan oleh industri obat. Ini termasuk obat-obatan seperti Abicipar, dan Sunitinab, yang diperkirakan sekitar tiga hingga lima tahun (pada tahun 2023 hingga 2025) sebelum disetujui untuk digunakan konsumen.

Obat baru lainnya, Beovu telah disetujui untuk digunakan di AS. Suntikan Beovu dapat bertahan selama tiga bulan dan obat inovatif tersebut dikatakan lebih efektif dalam mengeringkan cairan yang menumpuk di retina akibat AMD basah.

Perawatan Obat Kombinasi

Obat kombinasi baru untuk AMD termasuk kombinasi obat yang sudah ada di pasaran, untuk pengobatan AMD. Tujuannya adalah pendekatan pengobatan multi-segi yang bertujuan untuk meningkatkan manfaat obat dan membuat suntikan bertahan lebih lama.

Salah satu kombinasi tersebut adalah tetes mata untuk mengobati glaukoma, yang disebut Cosopt (dorzolamide-timolol), sedang diuji dalam kombinasi dengan suntikan anti-VEGF. Studi menunjukkan bahwa kedua obat ini, bila diberikan bersama, dapat membantu menurunkan cairan retinal lebih baik daripada hanya dapat dilakukan suntikan anti-VEGF saja.

Terapi radiasi

Terapi radiasi, mirip dengan jenis pengobatan yang biasa digunakan untuk mengobati kanker, dianggap membantu memperlambat pertumbuhan pembuluh darah abnormal yang disebabkan oleh AMD basah. Terapi radiasi dikatakan bekerja dengan cara yang sama seperti pada pengobatan kanker. Ini dilakukan dengan menghancurkan sel yang tumbuh cepat.

Tetapi keamanan jangka panjang masih harus dievaluasi sebelum terapi radiasi dapat dianggap sebagai pilihan utama untuk pengobatan DAL. Ada dua jenis terapi radiasi yang tersedia di Inggris dan Swiss dan akan segera diuji di Amerika Serikat. Uji klinis diantisipasi akan dimulai dalam satu tahun (sekitar 2021).

Perawatan yang Muncul untuk AMD Kering

Mayoritas kasus AMD melibatkan tipe AMD yang berkembang lambat, yang disebut AMD kering. Saat ini, pada tahun 2020, tidak ada pilihan pengobatan yang tersedia untuk AMD kering, tetapi beberapa terapi baru yang menjanjikan sedang dalam proses.

Terapi Sel Induk

Terapi sel induk mendapatkan momentum untuk semua jenis pengobatan saat ini, termasuk berbagai bentuk kanker, serta AMD kering. Tujuan dari terapi sel punca untuk AMD adalah agar sel punca baru akan mampu menggantikan sel-sel retinal yang telah rusak atau hancur karena gejala AMD.

Sel induk sering dimasukkan ke dalam sirkulasi darah tubuh, melalui infus IV. Tapi, para peneliti sedang mengerjakan cara mentransplantasikan sel induk langsung ke mata. Salah satu strategi melibatkan penempatan sel induk ke dalam suspensi cairan yang dapat disuntikkan di bawah retina.

Meskipun terapi sel punca untuk AMD baru dipelajari dalam uji klinis kecil, para ahli mengatakan rejim pengobatan ini menunjukkan harapan besar. Kekurangannya adalah mungkin diperlukan 10 hingga 15 tahun lagi (sekitar tahun 2030 atau 2035) untuk sel punca. terapi agar terbukti efektif dan aman bagi konsumen.

Studi Terapi Stem Cell untuk AMD

Sebuah studi kecil, yang melibatkan orang dengan AMD basah, diterbitkan oleh Jurnal Kedokteran New England, menemukan bahwa menggunakan sel punca milik seseorang untuk menggantikan sel retina yang rusak, menghasilkan ketajaman penglihatan selama satu tahun setelah prosedur.

Penulis penelitian menulis, “Ini tampaknya menunjukkan bahwa operasi membantu menghentikan perkembangan penyakit.” Meskipun penelitian ini tidak menunjukkan bahwa terapi sel induk efektif untuk AMD kering, banyak ilmuwan yakin bahwa penelitian mendatang tentang sel induk terapi untuk AMD kering akan menjanjikan.

Suntikan untuk AMD Kering

Apl-2 adalah obat yang dapat disuntikkan secara intravitre (langsung ke bagian belakang mata) untuk membantu memperlambat perkembangan AMD kering, melindungi sel-sel retinal agar tidak hancur. Perawatan ini dalam tahap uji coba fase III dan diharapkan tersedia dalam waktu kurang lebih tiga sampai lima tahun (sekitar tahun 2023 sampai 2025).

Potensi Perawatan AMD Kering Baru Lainnya

Ada beberapa modalitas pengobatan baru yang berpotensi efektif di cakrawala untuk DAL kering, ini termasuk:

• Oracea: Antibiotik oral dengan sifat anti-inflamasi, mungkin tersedia untuk orang-orang di tahap akhir AMD kering. Oracea saat ini dalam uji coba fase III dan mungkin tersedia pada awal 2021.
• Metformin: Obat yang biasa diberikan kepada penderita diabetes, ternyata dapat menurunkan risiko pengembangan AMD. Ini mungkin karena sifat anti-inflamasi metformin. Metformin sedang dalam uji coba fase II pada tahun 2020.

Sebuah Kata Dari Sangat Baik

Dokter mata Anda (atau penyedia layanan kesehatan lainnya) adalah ahli dalam hal jenis pengobatan AMD baru yang mungkin tepat untuk Anda. Ada banyak faktor yang perlu dipertimbangkan, seperti jenis AMD, gejala yang Anda alami, serta tingkat perkembangan penyakit, dan banyak lagi.

Selain itu, tidak ada perawatan tunggal yang tidak memiliki kekurangan. Beberapa pengobatan yang muncul mungkin ditemukan memiliki sedikit efek samping, tetapi kriteria pemilihan pasien (kriteria yang digunakan untuk memenuhi syarat sebagai peserta studi) mungkin sangat ketat (seperti untuk lensa teleskop yang dapat ditanamkan dengan pembedahan). Perawatan / pengobatan lain dapat memiliki efek samping.

Pada akhirnya, penting untuk tetap terbuka terhadap kemungkinan baru saat bekerja dengan tim perawatan kesehatan Anda untuk menemukan pengobatan AMD baru yang terbaik untuk Anda.