Kemajuan Penelitian dalam Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF)

Posted on
Pengarang: Morris Wright
Tanggal Pembuatan: 27 April 2021
Tanggal Pembaruan: 16 Boleh 2024
Anonim
The Mike Bray IPF Research Fellowship
Video: The Mike Bray IPF Research Fellowship

Isi

Fibrosis paru idiopatik (IPF) adalah jenis penyakit paru-paru kronis yang menyebabkan dispnea (sesak napas) yang semakin memburuk. Orang dengan IPF juga mungkin mengalami batuk kering dan terus-menerus, kelelahan yang progresif, atau penurunan berat badan yang tidak dapat dijelaskan. Orang yang mengembangkan kondisi ini sering menjadi cacat karena gejala yang berhubungan dengan pernapasan, dan cenderung mengalami kematian dini.

IPF bukanlah penyakit yang umum, tetapi tidak dianggap langka. Sekitar 15.000 orang diperkirakan meninggal akibat IPF setiap tahun di Amerika Serikat. Ini mempengaruhi pria lebih sering daripada wanita, perokok lebih sering daripada bukan perokok, dan biasanya orang berusia di atas 50 tahun.

Penyebab IPF belum sepenuhnya diketahui ("idiopatik" berarti "penyebab tidak diketahui"), dan tidak ada obat untuk itu. Namun, sejumlah besar penelitian sedang dilakukan untuk memahami kondisi ini, dan untuk mengembangkan pengobatan yang efektif untuk IPF. Prognosis untuk orang dengan IPF telah meningkat secara substansial hanya dalam beberapa tahun terakhir.


Beberapa pendekatan baru untuk mengobati IPF sedang dikembangkan, dan beberapa sudah dalam uji klinis. Terlalu dini untuk mengatakan dengan pasti bahwa terobosan dalam pengobatan sudah dekat, tetapi ada lebih banyak alasan untuk optimisme daripada beberapa waktu yang lalu.

Pemahaman Kami yang Berkembang tentang IPF

IPF disebabkan oleh fibrosis (jaringan parut) abnormal pada jaringan paru-paru. Dalam IPF, sel-sel halus alveoli (kantung udara) secara bertahap digantikan oleh sel fibrotik tebal yang tidak dapat melakukan pertukaran gas. Akibatnya, fungsi utama paru-paru yang menukar gas, memungkinkan oksigen dari udara masuk ke aliran darah, dan karbondioksida keluar dari aliran darah - terganggu. Kemampuan yang secara bertahap memburuk untuk mendapatkan cukup oksigen ke dalam aliran darah adalah penyebab sebagian besar gejala IPF.

Selama bertahun-tahun, teori kerja tentang penyebab IPF didasarkan pada peradangan. Artinya, diperkirakan ada sesuatu yang menyebabkan peradangan pada jaringan paru-paru, yang menyebabkan jaringan parut yang berlebihan. Jadi bentuk pengobatan awal untuk IPF sebagian besar ditujukan untuk mencegah atau memperlambat proses inflamasi. Perawatan seperti itu termasuk steroid, metotreksat, dan siklosporin. Sebagian besar, perawatan ini hanya sedikit efektif (jika ada), dan membawa efek samping yang signifikan.


Dalam menjelaskan penyebab IPF, para peneliti saat ini sebagian besar telah mengalihkan perhatian mereka dari proses pemicu peradangan teoritis, dan menuju apa yang sekarang diyakini sebagai proses penyembuhan abnormal jaringan paru-paru pada orang dengan kondisi ini. Artinya, masalah utama yang menyebabkan IPF mungkin bukan kerusakan jaringan yang berlebihan sama sekali, tetapi penyembuhan abnormal dari kerusakan jaringan (bahkan mungkin normal). Dengan penyembuhan abnormal ini, terjadi fibrosis yang berlebihan, yang menyebabkan kerusakan paru-paru permanen.

Penyembuhan normal jaringan paru-paru ternyata merupakan proses yang luar biasa rumit, yang melibatkan interaksi berbagai jenis sel dan berbagai faktor pertumbuhan, sitokin, dan molekul lain. Fibrosis yang berlebihan pada IPF kini dianggap terkait dengan ketidakseimbangan antara berbagai faktor tersebut selama proses penyembuhan. Faktanya, beberapa sitokin spesifik dan faktor pertumbuhan telah diidentifikasi yang dianggap memainkan peran penting dalam menstimulasi fibrosis paru yang berlebihan.

Molekul-molekul ini sekarang menjadi sasaran penelitian ekstensif, dan beberapa obat sedang dikembangkan dan diuji dalam upaya memulihkan proses penyembuhan yang lebih normal pada orang dengan IPF. Sejauh ini, penelitian ini telah menghasilkan beberapa keberhasilan dan beberapa kegagalan - namun keberhasilan tersebut sangat menggembirakan, bahkan kegagalan tersebut telah menambah pengetahuan kita tentang IPF.


Sukses Sejauh Ini

Pada tahun 2014, FDA menyetujui dua obat baru untuk pengobatan IPF, nintedanib (Ofev) dan pirfenidone (Esbriet). Nintedanib diduga bekerja dengan memblokir reseptor untuk tirosin kinase, molekul yang mengontrol berbagai faktor pertumbuhan untuk fibrosis. Mekanisme kerja pirfenidone yang tepat tidak diketahui, tetapi diperkirakan dapat mengurangi fibrosis dengan mengurangi pertumbuhan fibroblast dan produksi protein dan sitokin terkait fibrosis, dan dapat menurunkan pembentukan dan akumulasi matriks ekstraseluler sebagai respons terhadap faktor pertumbuhan.

Kedua obat tersebut telah terbukti memperlambat perkembangan IPF secara signifikan.

Sayangnya, individu mungkin merespons lebih baik terhadap salah satu dari kedua obat ini, dan saat ini belum ada cara yang siap untuk membedakan obat mana yang lebih baik untuk orang mana. Namun, tes yang menjanjikan mungkin ada di cakrawala untuk memprediksi respons individu terhadap kedua obat ini. Lebih lanjut tentang ini di bawah.

Selain itu, kini telah diketahui bahwa banyak orang dengan IPF (hingga 90%) memiliki penyakit gastroesphageal reflux (GERD) yang mungkin sangat minim sehingga mereka tidak menyadarinya. Namun, "microreflux" kronis dapat menjadi faktor yang memicu kerusakan kecil pada jaringan paru-paru - dan pada orang yang memiliki proses penyembuhan paru yang tidak normal, fibrosis yang berlebihan dapat terjadi.

Percobaan acak kecil telah menyarankan bahwa orang dengan IPF yang dirawat karena GERD mungkin mengalami perkembangan IPF mereka secara signifikan lebih lambat. Sementara uji klinis yang lebih besar dan jangka panjang diperlukan, beberapa ahli percaya bahwa pengobatan "rutin" untuk GERD sudah merupakan ide yang baik pada orang yang menderita IPF.

Kemungkinan Sukses di Masa Depan

Diketahui bahwa banyak orang yang mengembangkan IPF memiliki kecenderungan genetik untuk kondisi ini. Penelitian aktif sedang dilakukan untuk membandingkan penanda genetik di jaringan paru-paru normal dengan penanda genetik di jaringan paru-paru orang yang menderita IPF. Beberapa perbedaan genetik dalam jaringan IPF telah diidentifikasi. Penanda genetik ini memberikan para peneliti target khusus untuk pengembangan obat dalam pengobatan IPF. Dalam beberapa tahun, obat yang secara khusus “dirancang” untuk mengobati IPF kemungkinan besar akan mencapai tahap uji klinis.

Sementara kita menunggu terapi obat yang spesifik dan ditargetkan, sementara itu beberapa obat yang menjanjikan sedang diuji:

  • Imatinib:Imatinib adalah inhibitor tirosin kinase lain, mirip dengan nintedanib.
  • FG-3019: Obat ini adalah antibodi monoklonal yang ditujukan untuk faktor pertumbuhan jaringan ikat, dan dirancang untuk membatasi fibrosis.
  • Thalidomide: Obat ini telah terbukti mengurangi fibrosis paru-paru pada model hewan, dan sedang diuji pada pasien IPF.
  • Terapi kombinasi dengan nintedanib dengan pirfenidone
  • PRM-151 / Pentraxin 2: Protein amiloid P / pentraxin 2 serum manusia rekombinan.
  • GLPG1690: Penghambat autotaxin selektif molekul kecil.
  • Pamrevlumab: Antibodi monoklonal rekombinan manusia sepenuhnya melawan faktor pertumbuhan jaringan ikat (CTGF).

Denyut nadi

Para peneliti di Universitas Alabama telah mendeskripsikan teknik baru di mana mereka merakit "atmosfer" - bola kecil yang terbuat dari jaringan dari paru-paru seseorang dengan IPF - dan memaparkan atmosfer ke obat anti-IPF nintendanib dan pirfenidone. Dari pengujian ini, mereka percaya bahwa mereka dapat menentukan sebelumnya apakah pasien cenderung merespons dengan baik salah satu atau kedua obat ini.Jika pengalaman awal dengan atmosfer dikonfirmasi dengan pengujian lebih lanjut, ini pada akhirnya mungkin tersedia sebagai metode standar untuk pra-pengujian berbagai rejimen obat pada orang dengan IPF.

Sebuah Kata Dari Sangat Baik

IPF adalah kondisi paru-paru yang sangat serius, dan diagnosis ini bisa sangat merugikan. Faktanya, orang dengan IPF yang melakukan pencarian Google dengan kondisi ini kemungkinan besar akan merasa sangat tertekan. Namun, hanya dalam beberapa tahun terakhir, sejumlah besar kemajuan telah dibuat dalam menangani IPF. Dua obat baru yang efektif telah disetujui untuk pengobatannya, beberapa obat baru sedang diuji dalam uji klinis, dan penelitian yang ditargetkan berjanji untuk segera menghasilkan pilihan pengobatan baru.

Jika Anda atau orang yang dicintai dengan IPF tertarik untuk dipertimbangkan untuk uji klinis dengan salah satu obat baru, informasi tentang uji klinis yang sedang berlangsung dapat ditemukan di clinicaltrials.gov.