Undang-Undang Orphan Drug untuk Mendukung Penyakit Langka

Posted on
Pengarang: Roger Morrison
Tanggal Pembuatan: 7 September 2021
Tanggal Pembaruan: 11 Boleh 2024
Anonim
S. Korea to allow sales of imported medical cannabis for self-medication from March 12
Video: S. Korea to allow sales of imported medical cannabis for self-medication from March 12

Isi

Apa itu obat yatim piatu dan apa itu Orphan Drug Act? Mengapa penelitian dan pengembangan obat-obatan ini penting dan apa saja hambatannya?

Apa Itu Orphan Drug?

Obat yatim piatu adalah obat (farmasi) yang masih terbelakang karena kurangnya perusahaan yang mencari obat yang menguntungkan.Seringkali alasan obat tidak menguntungkan adalah karena relatif sedikit orang yang akan membeli obat bila ditimbang dengan penelitian dan pengembangan yang diperlukan untuk pembuatan obat. Dengan kata sederhana, obat-obatan yatim piatu adalah obat-obatan yang perusahaan tidak berharap menghasilkan banyak uang, dan sebaliknya mengarahkan upaya mereka pada obat-obatan yang akan menghasilkan uang.

Mengapa Beberapa Narkoba Adalah "Narkoba Yatim"

Perusahaan farmasi (obat-obatan) dan bioteknologi terus-menerus meneliti dan mengembangkan obat-obatan baru untuk menangani kondisi medis, dan obat-obatan baru sering beredar di pasaran. Orang yang menderita penyakit atau kelainan langka, di sisi lain, tidak melihat perhatian penelitian obat yang sama untuk penyakit mereka. Pasalnya, jumlah mereka kecil sehingga potensi pasar obat baru untuk mengobati penyakit langka ini (biasa disebut sebagai “obat yatim piatu”) juga kecil.


Penyakit langka terjadi pada kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat atau kurang dari 5 per 10.000 orang di Uni Eropa. Badan pengatur pemerintah di Amerika Serikat dan Uni Eropa telah mengambil langkah-langkah untuk mengurangi kesenjangan dalam pengembangan obat

Insentif untuk Meningkatkan Perkembangan Obat Yatim Piatu

Menyadari bahwa obat yang memadai untuk gangguan langka belum dikembangkan di AS dan bahwa perusahaan obat benar-benar akan mengalami kerugian finansial dalam mengembangkan obat untuk kondisi langka, Kongres AS mengeluarkan Undang-Undang Orphan Drug pada tahun 1983.

Kantor Pengembangan Produk Orphan A.S.

Administrasi Makanan dan Obat-obatan A.S. (FDA) bertanggung jawab untuk memastikan keamanan dan efektivitas obat-obatan yang ada di pasaran di Amerika Serikat. FDA mendirikan Office of Orphan Product Development (OOPD) untuk membantu pengembangan obat yatim piatu (dan produk medis lainnya untuk gangguan langka), termasuk menawarkan hibah penelitian.


Obat yatim piatu, seperti obat lain, masih harus ditemukan aman dan efektif melalui penelitian dan uji klinis sebelum FDA menyetujuinya untuk dipasarkan.

Undang-Undang Narkoba Anak Yatim AS tahun 1983

Orphan Drug Act menawarkan insentif untuk mendorong perusahaan mengembangkan obat (dan produk medis lainnya) untuk pasar kecil individu dengan gangguan langka (di A.S., 47 persen gangguan langka mempengaruhi kurang dari 25.000 orang). Insentif ini meliputi:

  • Kredit pajak federal untuk penelitian yang dilakukan (hingga 50 persen dari biaya) untuk mengembangkan obat yatim piatu.
  • Monopoli 7 tahun yang dijamin atas penjualan obat untuk perusahaan pertama yang memperoleh persetujuan pemasaran FDA untuk obat tertentu. Ini hanya berlaku untuk penggunaan obat yang disetujui. Aplikasi lain untuk penggunaan yang berbeda juga dapat disetujui oleh FDA, dan perusahaan tersebut akan memiliki hak pemasaran eksklusif untuk obat tersebut untuk penggunaan tersebut juga.
  • Pengabaian biaya permohonan persetujuan obat dan biaya produk FDA tahunan.

Sebelum berlakunya Orphan Drug Act, beberapa obat yatim piatu tersedia untuk mengobati penyakit langka. Sejak Undang-Undang tersebut, lebih dari 200 obat yatim piatu telah disetujui oleh FDA untuk dipasarkan di A.S.


Pengaruh Undang-Undang Orphan Drug di U.S. Pharmaceuticals

Sejak Orphan Drug Act muncul pada tahun 1983, ia bertanggung jawab atas pengembangan banyak obat. Hingga 2012, setidaknya ada 378 obat yang telah disetujui melalui proses ini, dan jumlahnya terus meningkat.

Contoh Narkoba yang Tersedia Akibat Undang-Undang Orphan Drug

Di antara obat yang telah disetujui termasuk yang seperti:

  • Hormon adrenokortikotropik (ACTH) untuk mengobati kejang infantil
  • Tetrabenazine untuk mengobati chorea yang terjadi pada orang dengan penyakit Huntington
  • Terapi penggantian enzim untuk mereka dengan gangguan penyimpanan glikogen, penyakit Pompe

Penelitian dan Pengembangan Internasional untuk Orphan Drugs

Seperti Kongres AS, pemerintah Uni Eropa (UE) telah menyadari perlunya meningkatkan penelitian dan pengembangan obat-obatan yatim piatu.

Komite Produk Obat Anak Yatim

Didirikan pada tahun 1995, European Medicines Agency (EMEA) bertanggung jawab untuk memastikan keamanan dan kemanjuran obat yang ada di pasaran di UE. Ini menyatukan sumber daya ilmiah dari 25 Negara Anggota UE. Pada tahun 2000, Committee on Orphan Medicinal Products (COMP) dibentuk untuk mengawasi perkembangan obat yatim piatu di UE.

Pengaturan Produk Obat Anak Yatim

Peraturan tentang Produk Obat Anak Yatim, yang disahkan oleh Dewan Eropa, memberikan insentif untuk pengembangan obat yatim piatu (dan produk medis lainnya untuk gangguan langka) di UE, termasuk:

  • Pembebasan biaya terkait dengan proses persetujuan pemasaran.
  • Monopoli 10 tahun yang dijamin atas penjualan obat untuk perusahaan pertama yang memperoleh persetujuan pemasaran EMEA untuk suatu obat. Ini hanya berlaku untuk penggunaan obat yang disetujui.
  • Otorisasi pemasaran komunitas - prosedur terpusat dari otorisasi pemasaran yang meluas ke semua negara anggota UE.
  • Bantuan protokoler, artinya pemberian nasehat ilmiah kepada perusahaan obat tentang berbagai tes dan uji klinis yang diperlukan untuk obat yang dikembangkan.

Peraturan tentang Produk Obat Orphan memiliki efek menguntungkan yang sama di UE seperti Orphan Drug Act di A.S., sangat meningkatkan pengembangan dan pemasaran obat-obatan yatim piatu untuk gangguan langka.

Intinya tentang Undang-Undang Narkoba Anak Yatim

Saat ini terdapat banyak kontroversi mengenai Orphan Drug Act, dengan perlunya perawatan untuk penyakit langka di satu sisi skala, dan pertanyaan tentang keberlanjutan di sisi lain. Syukurlah, tindakan ini, baik di Amerika Serikat maupun Eropa telah meningkatkan kesadaran akan banyak penyakit langka, yang, jika digabungkan, bukanlah hal yang tidak biasa.

  • Bagikan
  • Balik
  • Surel
  • Teks