Yang Perlu Diketahui Tentang Spinraza (Nusinersen Injection)

Isi

• Kegunaan
• Sebelum Mengambil
• Dosis
• Efek samping
• Peringatan dan Interaksi

Spinraza (nusinersen) adalah obat suntik yang digunakan untuk mengobati kelainan herediter langka dan seringkali fatal yang dikenal sebagai atrofi otot tulang belakang (SMA). Spinraza mampu memperlambat hilangnya kendali otot secara progresif, meningkatkan waktu bertahan hidup, dan meningkatkan fungsi motorik sebanyak 51% pada orang yang terkena penyakit tersebut.

Spinraza diberikan melalui suntikan rutin ke dalam cairan yang mengelilingi sumsum tulang belakang. Efek samping yang umum termasuk infeksi saluran pernapasan atas dan bawah.

Spinraza adalah obat pertama yang disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS untuk mengobati SMA. Itu mahal-dengan perkiraan harga $ 750.000 untuk tahun pertama dan $ 375.000 untuk setiap tahun sesudahnya.Namun, Spinraza mungkin tersedia gratis bagi mereka yang memenuhi syarat untuk mendapatkan bantuan keuangan.

Atrofi otot tulang belakang (SMA) adalah kelainan langka, mempengaruhi kira-kira satu dari setiap 11.000 kelahiran.

Penyebab Atrofi Otot Tulang Belakang

Kegunaan

Spinraza adalah bentuk terapi gen yang menangani semua jenis SMA pada anak-anak dan orang dewasa. SMA disebabkan oleh mutasi genetik yang mengganggu produksi protein yang disebut survival motor neuron (SMN). Tanpa SMN yang cukup untuk menjaga neuron tulang belakang tetap hidup dan berfungsi, individu dengan SMA dapat mengalami kehilangan kontrol otot, pengecilan otot, dan gangguan fungsi pernapasan.

Spinraza bekerja dengan merangsang gen terkait erat yang tidak terpengaruh oleh SMA. Tanpa Spinraza, gen terkait ini tidak dapat menghasilkan cukup SMN untuk memasok tubuh; dengan Spinraza, tingkat yang menguntungkan dapat dicapai.

Spinraza disetujui untuk pengobatan empat klasifikasi SMA:

• SMA tipe 1, juga disebut penyakit Werdnig-Hoffmann, adalah bentuk SMA yang paling parah, dan biasanya terlihat jelas pada atau segera setelah lahir. Anak dengan tipe ini biasanya memiliki kemampuan yang terbatas untuk bergerak atau duduk serta kesulitan bernapas dan menelan. Kematian biasanya terjadi sebelum usia 2 tahun.
• Tipe 2 SMA adalah bentuk menengah dari SMA. Tungkai cenderung lebih terpengaruh daripada lengan. Harapan hidup dapat berkisar dari anak usia dini hingga dewasa, tergantung pada tingkat keparahan gejala.
• Tipe 3 SMA, juga disebut sindrom Kugelberg-Welander atau atrofi otot tulang belakang remaja, adalah bentuk SMA ringan yang dapat menyerang kapan saja dari masa kanak-kanak hingga dewasa. Orang dengan tipe ini mengalami kesulitan untuk bangkit dari posisi duduk, meskipun harapan hidup biasanya tidak terpengaruh.
• Tipe 4 SMA tidak terwujud sampai dekade kedua atau ketiga kehidupan, selama itu kelemahan otot perlahan-lahan berkembang seiring dengan gejala SMA lainnya.

Bukti saat ini menunjukkan bahwa respons terhadap pengobatan lebih besar ketika Spinraza dimulai segera setelah diagnosis daripada setelahnya. Ini terutama benar dengan SMA tipe 1.

Gejala Atrofi Otot Tulang Belakang

Sebelum Mengambil

Spinraza digunakan dalam pengobatan lini pertama SMA. Saat ini tidak ada kontraindikasi penggunaan obat.

Namun, FDA merekomendasikan bahwa tes dasar dilakukan sebelum pengobatan untuk mengevaluasi enzim ginjal, jumlah trombosit, dan waktu pembekuan darah. Ini memungkinkan dokter untuk memantau toksisitas ginjal atau gangguan pembekuan yang dapat memengaruhi beberapa pengguna.

Spinraza adalah yang pertama, tetapi tidak hanya, terapi gen yang digunakan untuk mengobati SMA. Yang lain, disebut Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), dapat digunakan pada anak-anak di bawah usia 2 tahun, meskipun harganya sekitar $ 2 juta untuk infus sekali pakai - dapat membatasi persetujuannya oleh perusahaan asuransi kesehatan.

Bagaimana Atrofi Otot Tulang Belakang Diobati

Dosis

Spinraza tersedia dalam botol 5-mililiter (mL), dosis tunggal untuk injeksi intratekal (injeksi ke dalam cairan serebrospinal yang mengelilingi sumsum tulang belakang). Setiap botol 5 mL berisi 12 miligram (mg) nusinersen.

Dosis yang dianjurkan Spinraza untuk anak-anak dan dewasa adalah 12 mg per suntikan.

Spinraza membutuhkan dosis induksi (loading) yang melibatkan empat suntikan terpisah. Tiga yang pertama dikirimkan dalam interval 14 hari. Injeksi keempat diberikan tidak kurang dari 30 hari setelah suntikan ketiga. Setelah itu, dosis pemeliharaan diberikan setiap empat bulan.

Cara Mengambil dan Menyimpan

Spinraza dikelola di rumah sakit, pusat operasi, atau kantor dokter oleh profesional perawatan kesehatan yang berpengalaman dalam pungsi lumbal (keran tulang belakang).

Anestesi lokal digunakan untuk mematikan tempat suntikan. Ultrasonografi mungkin diperlukan untuk menempatkan jarum dengan benar pada bayi, anak kecil, atau orang dengan kelainan bentuk tulang belakang.

Jika dosis Spinraza terlewat, perlu diberikan sesegera mungkin. Setiap upaya harus dilakukan untuk mengikuti jadwal yang ditentukan untuk memastikan hasil yang optimal.

Spinraza disimpan di lemari es (2C hingga 8C / 36F hingga 46F) dan dibiarkan kembali ke suhu kamar (77 F / 25 C) sebelum suntikan diberikan. Penyedia layanan kesehatan yang bertanggung jawab bertugas menyimpan dan mengelola obat. Spinraza harus disimpan dalam karton aslinya. Jika dikeluarkan dari karton aslinya, waktu keluar dari lemari es tidak boleh melebihi 30 jam pada suhu kamar.

Efek samping

Spinraza dapat menyebabkan efek samping, terutama infeksi saluran pernapasan. Beberapa efek samping dapat ditangani, sementara yang lain mungkin memerlukan penghentian pengobatan.

Umum

Efek samping umum dari Spinraza (mempengaruhi tidak kurang dari 5% pengguna) meliputi:

• Infeksi saluran pernapasan bawah (termasuk pneumonia, bronkitis, dan bronkiolitis)
• Infeksi saluran pernapasan atas (termasuk flu biasa, rinitis non-alergi, faringitis, dan trakeitis)
• Sakit kepala
• Nyeri tempat suntikan
• Sakit punggung
• Sembelit
• Hidung tersumbat
• Infeksi telinga

Ruam obat juga diketahui terjadi, meskipun cenderung ringan dan sembuh sendiri tanpa pengobatan.

Lebih jarang, Spinraza dapat merusak pembekuan darah dan menyebabkan kondisi yang dikenal sebagai trombositopenia (trombosit rendah). Sebagian besar kasus relatif ringan dengan jumlah trombosit jarang turun di bawah 50.000 bahkan dengan penggunaan berkelanjutan. Meski begitu, pengobatan perlu dihentikan jika gejala dan / atau penurunan jumlah trombosit parah.

Studi observasi menunjukkan bahwa Spinraza dapat menghambat pertumbuhan bayi. Namun, tidak jelas apakah menghentikan obat akan memperbaiki kerusakannya.

Berat

Lebih memprihatinkan, Spinraza dapat mengganggu pembentukan tulang belakang pada beberapa anak. Salah satu manifestasinya adalah skoliosis, kelengkungan tulang belakang yang tidak normal, yang mempengaruhi hingga 5% pengguna Spinraza.

Meskipun skoliosis parah jarang terjadi dengan penggunaan Spinraza, kelainan apa pun di tulang belakang dapat mempersulit pemberian obat intratekal.

Toksisitas ginjal adalah masalah lain. Karena Spinraza diekskresikan dari tubuh melalui urin, kadang-kadang dapat merusak filter ginjal yang halus yang disebut glomeruli. Dalam beberapa kasus, ini dapat menyebabkan kondisi yang berpotensi fatal yang dikenal sebagai glomerulonefritis.

Untuk menghindari keracunan obat, dokter Anda akan memantau fungsi ginjal Anda, terutama peningkatan jumlah protein dalam urin Anda (indikator utama gangguan glomerulus).

Bagaimana Atrofi Otot Tulang Belakang Didiagnosis

Peringatan dan Interaksi

Meskipun tidak ada penelitian yang memadai pada manusia yang menyelidiki penggunaan Spinraza selama kehamilan, tidak ada tanda-tanda bahaya janin pada tikus hamil atau kelinci yang diberi suntikan Spinraza.

Karena tidak diketahui apakah nusinersen dapat diberikan pada bayi melalui ASI, bicarakan dengan dokter Anda untuk mempertimbangkan manfaat dan risiko menyusui sebelum memulai terapi Spinraza.

Spinraza diyakini tidak memiliki interaksi obat-obat yang signifikan karena efek minimalnya pada sitokrom P450 (enzim yang terlibat dalam metabolisme obat).

Cara Mengakses Bantuan Obat Produsen

Umumnya, siapa pun yang memiliki asuransi non-pemerintah memenuhi syarat untuk mendapatkan bantuan pembayaran sebesar $ 0, terlepas dari pendapatannya. Spinraza dapat ditawarkan secara gratis kepada individu yang memenuhi syarat tanpa asuransi.

Untuk mempelajari lebih lanjut, hubungi Program bantuan keuangan SMA360 ° di 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Jenis Penyakit Neuron Motorik Tulang Belakang

• Bagikan
• Balik
• Surel
• Teks